CRISPR-Cas9,crispr-cas9怎么念

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基因编辑技术CRISPR-Cas9是如何改变世界的

首先必须要提的一点是:目前中国是世界公认的CRISPR-Cas9技术领导者!

虽然CRISPR-Cas9是美国人发明的基因编辑手段,但因为在我天朝研究环境相对轻松,所以近年来取得了一系列举世瞩目的突破。对此,科学家们预测道:CRISPR-Cas9这种价格低廉、功能强大的基因工程技术将彻底改变我们的星球,改变我们的社会和与我们生活在一起的各类生物体。

关于CRISPR-Cas9的应用大致可归为五大方面:

1. 纠正致病的遗传基因错误

通过修改人类胚胎的遗传密码可以将致病基因剔除,从而让人类远离遗传疾病。举个例子:地球上每500人中就有一人得肥厚型遗传心肌病(HCM),患者会表现出胸痛、无力的症状,甚至会出现心脏骤停的现象。通过使用这种技术,在胚胎发育的最早阶段捕捉并修复突变基因,即可彻底治愈这种疾病。

2.“复活”已灭绝的物种

去年初,哈佛遗传学家George Church在美国科学促进会年会上发表了一份重磅声明,称他的团队距离研发出大象-猛犸象杂交胚胎仅需两年时间!

Church和他的团队希望利用 CRISPR 技术创造出亚洲象与猛犸象遗传物质相结合的新物种。猛犸象的遗传基因来自西伯利亚发现的冷冻毛球中回收的 DNA。把猛犸象的基因组添加到亚洲象体内,将产生与猛犸象极为相似的生物体,如具有毛茸茸的长毛皮, 在寒冷的气候中可起到保温作用。到时候,霸王龙、翼龙都可能出现在动物园里~

3.抵抗高致病性的微生物

艾滋病至今没有完美的治愈办法?这种状况可能会随着CRISPR的应用而改变。

2017年,我国研究人员通过将一种能有效防止病毒进入细胞的基因导入小鼠体内,成功地提高了小鼠对 HIV 的抵抗力。而这种基因的突变在小部分人群中可以自然发生,即这部分人群对于HIV具有免疫力。

如果用CRISPR技术将基因导入普通人群,可以在未来大大加强人类对艾滋病的抵抗能力。目前,科学家们只是在动物身上进行这些实验,但有理由相信相同的方法可以在人体中奏效。

此外,利用这种技术可以消除很多人体有害的微生物。

4.创造全新的、更健康的食物

纽约冷泉港实验室研发了一种方法来编辑决定番茄大小、分枝结构的基因,这样可以大幅提高番茄植株的产量。

转基因生物和基因编辑生物之间的区别非常简单:传统的转基因生物通过将外源DNA序列插入生物的基因组中,将性状或特性传递给子代生物体;而基因编辑可以更加精准地改变原生基因组特定位置的基因,通常会淘汰某些基因或改变它们的位置, 所有这些都没有引入外来的 DNA!科学家也希望CRISPR能帮助人类摆脱对转基因生物(GMOs)的忧虑,这一方法或将解决全世界的粮食问题。

5.消灭地球上的有害生物

目前一些科学家决定通过消除传播根源来减缓疾病的传播。美国加利福尼亚大学的科学家研发出一种独特的蚊子, 它对 CRISPR 的变化非常敏感, 使科学家能够对这种蚊子传给其后代的特性进行精准的控制。

比如,通过剥夺蚊子的飞行能力和视力,或者干扰蚊子的繁殖方式来消灭蚊虫。这样就可以大大降低蚊子在人类中传播危险传染病的能力, eg:登革热和黄热病。

虽然CRISPR-Cas9这种强大的基因组编辑技术在未来具有无穷的潜力,但当前仍然处于探索CRISPR用以改变世界的最初级阶段,因改变DNA的序列——生命源代码也会带来许多道德层面的问题和担忧。不过,我们依然有理由相信CRISPR-Cas9最终将改变世界!

crispr-cas9技术原理

此系统的工作原理是 crRNA( CRISPR-derived RNA )通过碱基配对与 tracrRNA (trans-activating RNA )结合形成 tracrRNA/crRNA 复合物,此复合物引导核酸酶 Cas9 蛋白在与 crRNA 配对的序列靶位点剪切双链 DNA。而通过人工设计这两种 RNA,可以改造形成具有引导作用的sgRNA (singleguide RNA ),足以引导 Cas9 对 DNA 的定点切割。

作为一种 RNA 导向的 dsDNA 结合蛋白,Cas9 效应物核酸酶是已知的第一个统一因子(unifying factor),能够共定位 RNA、DNA 和蛋白,从而拥有巨大的改造潜力。将蛋白与无核酸酶的 Cas9( Cas9 nuclease-null)融合,并表达适当的 sgRNA ,可靶定任何 dsDNA 序列,而 sgRNA 的末端可连接到目标DNA,不影响 Cas9 的结合。因此,Cas9 能在任何 dsDNA 序列处带来任何融合蛋白及 RNA,这为生物体的研究和改造带来巨大潜力。

cas9的功能

CRISPR-Cas9是细菌和古细菌在长期演化过程中形成的一种适应性免疫防御,可用来对抗入侵的病毒及外源DNA。

而CRISPR-Cas9基因编辑技术,则是对靶向基因进行特定DNA修饰的技术,这项技术也是目前用于基因编辑中前沿的方法。以CRISPR-Cas9基础的基因编辑技术在一系列基因治疗的应用领域都展现出极大的应用前景,例如血液病、肿瘤和其他遗传疾病。目前,该技术成果已应用于人类细胞、斑马鱼、小鼠以及细菌的基因组精确修饰。

crispr-cas9工作原理

CRISPR-Cas9,一种基因治疗法,这种方法能够通过DNA剪切技术治疗多种疾病。2017年3月,英国《自然·通讯》杂志发表一项遗传学重要研究成果,利用CRISPR-Cas9系统可拯救失明小鼠。

CRISPR-Cas9是细菌和古细菌在长期演化过程中形成的一种适应性免疫防御,可用来对抗入侵的病毒及外源DNA。而CRISPR-Cas9基因编辑技术,则是对靶向基因进行特定DNA修饰的技术,这项技术也是目前用于基因编辑中前沿的方法。以CRISPR-Cas9基础的基因编辑技术在一系列基因治疗的应用领域都展现出极大的应用前景,例如血液病、肿瘤和其他遗传疾病。目前,该技术成果已应用于人类细胞、斑马鱼、小鼠以及细菌的基因组精确修饰

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